أول تجربة سريرية لعلاج ليبر amorosis الخلقيوهو مرض وراثي يصيب الشبكية ويسبب العمى للأطفال الذين يعانون من لحظة الولادة. يؤثر المرض المعني على شبكية العين وعلى وجه التحديد الخلايا الحساسة للضوء التي تلتقط الضوء بفضل الريتينول (المادة الأساسية في الرؤية).
حتى الآن لم يكن هناك علاج ضد هذا المرض ، ولكن بعد سنوات من البحث ، هناك أمل في العلاج بفضل تطور مختلف العلاجات الجينية من قبل الفريق العلمي التابع لمعهد طب العيون في كلية لندن الجامعية ومستشفى مورفيلدز للعيون ، وكلا المركزين في المملكة المتحدة. يتضمن العلاج إدخال جينات RPE65 صحية في الخلايا بحيث تبدأ في إنتاج الريتينول. لا يتم إنتاج هذه المادة مع المرض لأن الجينات المسؤولة عن الإنتاج تتحور. إذا سارت الأمور كما هو مخطط لها ، فستبدأ الجينات السليمة عملها وستتم استعادة وظائف الخلايا الحساسة للضوء. الباحثون لديهم ميزة ، تم تطبيق العلاج في الدراسات السابقة (مع الكلاب) ، والحصول على نتائج مرضية للغاية.
على الرغم من أنه يتعين عليك الانتظار بضعة أشهر لسماع الحكم ، يتم توقع نتيجة جيدة ، في كل مرة يمكنك فيها شطب المرض من قائمة الأمراض غير المستعصية ، فهذا إنجاز للعلم والإنسانية.
